Болезнь Хантигтона- редкое наследственное прогрессирующее заболевание головного мозга, вызванное генетической мутацией. Заболевание приводит к постепенному разрушению и гибели нервных клеток в различных участках мозга, что приводит к неконтролируемым движениям, эмоциональным и поведенческим проблемам, а также потере когнитивных способностей
Компания UniQure заявила о том, что в ходе ключевого исследования фазы 1/2 было обнаружено, что экспериментальная генная терапия замедляет прогрессирование болезни Гентингтона , что является важным шагом на пути к потенциально первому генетическому лечению этого заболевания.
Так, у пациентов, получавших высокую дозу ее терапии AMT-130, прогрессирование заболевания замедлилось на 75% через 36 месяцев.
Терапия проводится хирургическим путём, с использованием техники, при которой препарат вводится непосредственно в полосатое тело (стриатум) — часть мозга, отвечающую за когнитивные, эмоциональные и двигательные функции, а также за определённые процессы обработки информации.
Фото: Satheesh Sankaran: https://www.pexels.com/ru-ru/photo/11532475/