По новым правилам, чтобы получить одобрение препарата для лечения особенно редких болезней американским регулятором, достаточно доказать, что терапия устраняет конкретный генетический дефект на клетках.
Как отмечает pharmvestnik.ru, " полноценное одобрение последует за демонстрацией эффективности препарата на нескольких людях. Важно, чтобы они получили его в разных вариациях, адаптированных под генетический профиль каждого. "
Сообщается также, что в качестве доказательной базы можно будет приложить результаты испытаний на животных.
Новые правила призваны упростить выход на рынок многих препаратов для лечения орфанных заболеваний, для проведения масштабных испытаний которых иногда просто невозможно найти достаточное количество пациентов в кагорте.
Фото: Bastian Riccardi: https://www.pexels.com/ru-ru/photo/29110703/