Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило заявку на получение лицензии на биологический препарат Waskyra, генной терапии ex vivo для пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича, редким и опасным для жизни иммунодефицитом.
Синдром Вискотта-Олдрича (WAS), встречается почти исключительно у мужчин, поражает клетки крови и клетки иммунной системы (естественную защиту организма). У пациентов с этим диагнозом клетки иммунной системы и клетки крови не развиваются и не функционируют нормально.
Лечение представляет собой однократное введение аутологичных гемопоэтических стволовых и прогениторных клеток CD34+, трансдуцированных лентивирусным вектором, кодирующим ген WAS.
После коррекции стволовые клетки повторно вводятся пациенту, который предварительно проходит химиотерапию для подготовки костного мозга к их приёму.
Было показано, что Waskyra снижает частоту тяжёлых и умеренных кровотечений и серьёзных инфекций у пациентов с синдромом Вискотта-Олдрича.