Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило препарат Itvisma для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у пациентов в возрасте 2 лет и старше с подтверждëнной мутацией в гене выживаемости двигательных нейронов 1
Препарат представляет собой генную терапию на основе аденоассоциированного вирусного вектора, который вводится однократно интратекально в фиксированной дозе.
Одобрение было основано на данных исследований, которые продемонстрировали статистически значимое улучшение двигательной функции и стабилизацию двигательных способностей, обычно не наблюдающихся при естественном течении заболевания.
Препарат производится компанией Novartis.