Британские учёные разработали первую в мире генную терапию (BE-CAR7), которая использует иммунные клетки с отредактированными основаниями для лечения ранее неизлечимого Т-клеточного лейкоза и помогает пациентам достичь ремиссии
Это усовершенствованная версия технологии CRISPR, которая позволяет точно изменять отдельные буквы кода ДНК внутри живых клеток.
На данный момент девять детей и двое взрослых прошли лечение с помощью этой терапии.
У 82% пациентов после BE-CAR7 была достигнута очень глубокая ремиссия, что позволило им приступить к трансплантации стволовых клеток без развития заболевания.
64% остаются здоровыми.
Подробности исследования опубликованы в издании New England Journal of Medicine.