26 ноября 2025 года межрегиональная общественная организация «Помощь больным муковисцидозом» и Всероссийское общество редких (орфанных) заболеваний (ВООЗ) провели XIV Всероссийскую конференцию пациентских организаций по муковисцидозу «Решение актуальных проблем пациентов с муковисцидозом в России».
Как сообщается на официальном сайте ВООЗ, "участниками мероприятия стали представители из более чем 40 регионов."
Свою задачу пациентское сообщество видит в достижении полного лекобеспечения пациентов всеми жизненно важными препаратами, взрослых – таргетной терапией, налаживанием амбулаторного и стационарного лечения детей и взрослых в соответствии с клиническими рекомендациями, обеспечении доступности СПЛП, оборудованием респираторной поддержки, кинезитерапией, молекулярно-генетическим тестированием.
Среди основных проблем, с которыми сталкиваются пациенты с муковисцидозом эксперты назвали то, что лишь "90% пациентов обеспечены ферментами, доступность ингаляционных и в/в АБП является неполной, обеспеченность взрослых остаётся на крайне недостаточном уровне, сохраняется малая доступность СПЛП, есть проблемы с реабилитацией. Наблюдаются сложности с социальной поддержкой семей и взрослых через МСЭ, а взрослым пациентам нередко устанавливают лишь третью группу инвалидности, которая не отражает реальной тяжести заболевания и не дает нужного уровня поддержки."