В 2026 году в США должны начаться первые в истории клинические испытания генной терапии на основе аденоассоциированного вируса для лечения диабета 1 типа
В исследовании PROGRESS примут участие взрослые пациенты с диабетом 1 типа, которым будет сделана однократная внутримышечная инъекция.
За ними будут наблюдать в течение года для оценки безопасности и эффективности препарата. Препарат разработан для стимуляции эндогенной экспрессии глюкокиназы (GCK) и инсулина в четырехглавых мышцах бедра.
Терапия включает использование непатологического AAV-вектора для доставки двух генов, GCK и инсулина, в мышцы. Затем эти гены остаются в ядрах клеток, производя генетический материал на протяжении всей жизни пациента.
Первые доклинические исследования прошли успешно.