В 2024 году в России зарегистрировано максимальное количество препаратов для лечения орфанных заболеваний — девять- это самый высокий показатель за три года.
Как сообщает pharmvestnik.ru, "возросшее количество таких препаратов можно объяснить прогрессом науки. В последние несколько лет появились лекарства для болезней, для которых ранее не было патогенетического лечения, главной стратегией терапии таких нозологий было купирование симптомов. " Так, например, появились препараты для пациентов со спинальной мышечной атрофией.
Два из новейших зарегистрированных препарата - для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии. Это самое популярное заболевание за последние несколько лет по количеству зарегистрированных препаратов.
Основная проблема в том, что препараты для лечения орфанных заболеваний, как правило, очень дорогие. Стоимость значительная количества из них - около миллиона рублей и выше.
Известно, что немалая часть закупается для пациентов фонда "Круга добра", однако для персонального приобретения или обеспечения такими препаратами региональными бюджетами их цена остаётся недоступной.
Фото: Tima Miroshnichenko: https://www.pexels.com/ru-ru/photo/7033888/